Після того, як FDA схвалила суперечливий новий препарат від Альцгеймера, лікарі поставили багато запитань щодо нього з боку пацієнтів та їх доглядачів.
Препарат під назвою Aduhelm, виготовлений Biogen, виводить амілоїд, клейку речовину в мозку, яка є визначальною ознакою хвороби Альцгеймера. Але деякі лікарі кажуть, що незрозуміло, чи дійсно видалення амілоїду сповільнить прогресування захворювання. Клінічні випробування дали неоднозначні результати.
У четвер Біоген заявив, що FDA звузила інструкції щодо призначення препарату, рекомендуючи терапію людям з ранніми симптомами захворювання. Спочатку FDA затвердила Aduhelm для всіх хворих на Альцгеймера.
Альцгеймер, прогресуючий розлад головного мозку, який впливає на пам’ять та когнітивні навички, є найпоширенішою причиною деменції. Його біологічною ознакою є липкі скупчення білка — так звані амілоїдні бляшки — в мозку, а також клубки волокон, що складаються з білка тау.
- Ми запитали лікарів, що пацієнти повинні знати про новий препарат — і які питання вони повинні задавати своїм лікарям
Що це за нове лікування і що воно передбачає?
Aduhelm — це щомісячна інфузія, яку можна робити в інфузійному центрі або в кабінеті лікаря. Незрозуміло, скільки часу потрібно було б приймати пацієнтам; клінічні випробування закінчились через рік.
Пацієнти, які перебувають на лікуванні, також повинні періодично проводити МРТ, щоб побачити, чи не розвиваються вони невеликі кровотечі в мозку або набряк мозку, що є найпоширенішими побічними ефектами лікування.
Що робить препарат і чому він суперечливий?
У клінічних випробуваннях лікування було ефективним при виведенні амілоїду з мозку. Але незрозуміло, який саме ефект це матиме для пацієнтів. Одне дослідження показало, що у деяких пацієнтів когнітивний спад знижується повільніше, ніж у тих, хто приймає плацебо, але в іншому дослідженні цього не було. Тому деякі експерти вважають, що для обґрунтування ризиків та витрат, пов’язаних із лікуванням, потрібні більш доказові докази.
У пацієнтів, які показали позитивні результати, спостерігалося помірно повільніше прогресування захворювання, але не змінилися симптоми або поліпшились пам’ять чи пізнання.
«Очікуємо, що буде помірне уповільнення спаду», — говорить Пол Айзен, директор Інституту терапевтичних досліджень Альцгеймера в Університеті Південної Каліфорнії, який також є консультантом компанії Biogen і працював над розробкою препарату.
Лікування буде працювати протягом років, а не тижнів чи місяців. Доктор Айзен підрахував, що пацієнти з легкими когнітивними порушеннями, які часто є попередниками деменції, можуть отримати додатковий рік-два, перш ніж вони почнуть втрачати здатність самостійно функціонувати.
Які основні побічні ефекти?
У ході клінічних випробувань більше третини пацієнтів, які приймали Адугельм, мали невеликі кровотечі з мозку або скупчення рідини, виявлене за допомогою МРТ. Здебільшого проблема вирішувалася сама собою, але деякі люди повідомляли про розгубленість або запаморочення. І є невеликий ризик того, що може розвинутися більш серйозне ускладнення, таке як макрокров’яні кровотечі або великі набряки. Пацієнтам, у яких при МРТ-скринінгу спостерігається кровотеча з мозку, слід призупинити лікування.
Скільки коштує лікування і чи покриє його страхування?
Біоген встановив ціну препарату приблизно на 56 000 доларів на рік, що насторожило багатьох лікарів та пацієнтів. Лікарі та пацієнти чекають, щоб дізнатись, чи забезпечать Центр медичної допомоги та медичних послуг, федеральне агентство, яке контролює програму медичного страхування для людей похилого віку. Приватні страховики часто наслідують CMS. Представник CMS заявив, що агентство переглядає рішення FDA та найближчим часом отримає більше інформації.
Хто має право на Aduhelm?
Зараз FDA рекомендує його лише пацієнтам на ранніх стадіях захворювання. Лікарі сходяться на думці, що єдиними пацієнтами, які повинні отримувати лікування, є пацієнти з більш слабкими симптомами пам’яті або на ранніх стадіях захворювання, оскільки саме на них воно було перевірено.
Яким був профіль пацієнтів у клінічних випробуваннях?
У клінічних випробуваннях більшість пацієнтів мали легкі когнітивні порушення, які часто називають MCI, а деякі мали легку деменцію через Альцгеймера. MCI — це рання стадія втрати пам’яті та зниження когнітивних функцій, при якій люди все ще можуть самостійно виконувати повсякденну діяльність. Багато людей з діагнозом MCI продовжують розвивати деменцію. При легкій деменції потрібна певна допомога у повсякденній діяльності, але люди все ще можуть керувати своїми особистими клопотами, такими як купання та одягання, без сторонньої допомоги.
У всіх учасників процесу в мозку був амілоїд.
- Що можна сказати про пацієнтів з середньою або важкою формою хвороби Альцгеймера. Чи можуть вони отримати лікування? Чи повинні вони?
Лікарі все ще можуть призначати Адугельм пацієнтам, які не входять у параметри, встановлені FDA. Після того, як лікарський засіб схвалено регуляторними органами, лікарі можуть виписувати його з будь-якої причини, яку вони вважають придатною, відомою як “відмінне” призначення. Але страховики часто обмежують оплату дорогих ліків на основі FDA
